북텍사스 가족들에 희망… FDA, 희귀질환 치료 승인 절차 단축 추진

뉴스

북텍사스 가족들에 희망… FDA, 희귀질환 치료 승인 절차 단축 추진

페이지 정보

작성자 DKNET
타운뉴스 댓글 0건 작성일 26-03-11 08:22

본문

희귀 질환으로 고통받는 북텍사스 지역 가족들에게 미 식품의역국 FDA의 새로운 제안이 희망을 주고 있습니다.

북텍사스 지역 가족들이 오랫동안 싸워 온 리 증후군(Leigh syndrome) 치료를 앞당길 수 있는 새 규제안인데, 이 질환은 뇌와 척수에 진행성 손상을 일으키며 신생아 4만 명당 1명꼴로 발생합니다.

FDA는 ‘그럴듯한 기전 경로’ (Plausible Mechanism Pathway) 지침을 통해, 환자가 극히 적어 기존 임상시험이 어려운 희귀 질환 치료제도 과학적 근거가 있다면 승인 절차를 앞당길 수 있도록 했습니다.

맥키니에 사는 케이시와 더그 울레벤 부부는 이 정책이 자신들의 아들, 리 증후군을 앓는 윌 (11세) 같은 아이들에게 치료 기회를 더 빨리 제공할 수 있는 길이라고 말합니다. 기존에는 환자가 너무 적어 치료를 공식적으로 인정받기 힘들었기 때문입니다.

현재 이 지침은 아직 최종 결정된 것은 아니며, 60일간의 의견 수렴 기간을 거쳐 정식 기준으로 확정될 예정입니다.

리 증후군 외에도 전 세계에는 6,800여 개 이상의 희귀질환이 알려져 있으며, 약 2,500만~3,000만 명의 미국인이 희귀질환으로 고통받고 있습니다.

각 질환의 환자 수가 적어 다수의 치료제가 개발되지 못하는 문제가 있어, 이번 FDA의 제안이 희귀질환 치료 발전의 전환점이 될 수 있다는 기대가 커지고 있습니다.

댓글목록

등록된 댓글이 없습니다.

뉴스 카테고리

뉴스 목록
텍사스 공화당 상원 경선 격화…존 코닌·켄 팩스턴 결선 대결 N새글 텍사스 공화당 상원의원 경선이 갈수록 격화되고 있습니다.텍사스 출신 연방 상원의원 존 코닌이 최근 종교 지도자들로 구성된 신앙 자문단(Faith Advisory Council)을 새로 출범시키며 보수 유권자 결집에 나섰습니다. 이 자문단에는 북텍사스 지역의 복음주의 목… 타운뉴스 2026-03-11
텍사스 교통당국, 봄방학 기간 음주운전 단속 강화 N새글 봄방학 시즌을 맞아 텍사스 교통 당국이 음주운전 단속을 대폭 강화합니다.텍사스 교통국, TxDOT은 봄방학 기간 동안 “Drive Sober. No Regret, ‘술 마시면 운전하지 말고 후회 없는 선택을 하라’는 음주운전 예방 캠페인을 실시한다고 밝혔습니다. 이번 … 타운뉴스 2026-03-11
기업 분쟁 중심지 노리는 텍사스… 새 법원에 대기업 소송 몰리나 N새글 텍사스의 새로운 기업 전문 법원이 대형 에너지 기업과 주 정부에 중요한 승리를 안겨줬다는 평가가 나오고 있습니다.미국 최대 석유회사 가운데 하나인 엑손모빌(Exxon Mobil )이 최근 기업 관련 소송을 텍사스의 새로운 비즈니스 법원에서 다루도록 하면서, 텍사스가 기… 타운뉴스 2026-03-11
북텍사스 가족들에 희망… FDA, 희귀질환 치료 승인 절차 단축 추진 N새글 희귀 질환으로 고통받는 북텍사스 지역 가족들에게 미 식품의역국 FDA의 새로운 제안이 희망을 주고 있습니다.북텍사스 지역 가족들이 오랫동안 싸워 온 리 증후군(Leigh syndrome) 치료를 앞당길 수 있는 새 규제안인데, 이 질환은 뇌와 척수에 진행성 손상을 일으… 타운뉴스 2026-03-11
2월 미국 물가 2.4% 상승…연준 목표보다 높지만 안정세 N새글 미국의 소비자 물가 상승률이 2월에도 비교적 안정적인 흐름을 보였습니다.미 노동부에 따르면 2월 소비자물가지수, CPI는 전달보다 0.3% 상승했고, 지난해 같은 달과 비교하면 2.4% 상승한 것으로 나타났습니다. 이는 시장 예상치와 같은 수준입니다.식품과 에너지를 제… 미국뉴스 2026-03-11
샤넬·루이비통 등 6만 점 압수, DFW 가짜 명품 1억 달러 규모 충격 N새글 북텍사스에서 소셜미디어를 이용해 위조 명품을 판매하던 조직이 적발되면서 대규모 압수와 함께 한 명이 체포됐습니다.텍사스 로울렛(Rowlett) 경찰은 여러 기관이 참여한 합동 수사를 통해 6만2천여 점의 위조 명품으로 추정되는 물품을 압수했다고 밝혔습니다.경찰에 따르면… 타운뉴스 2026-03-10
중동 전쟁 여파…북텍사스 휘발유 가격 상승 N새글 중동 전쟁 여파로 국제 유가가 급등하면서 북텍사스 지역의 휘발유 가격도 빠르게 오르고 있습니다.달라스모닝뉴스에 따르면 최근 달라스 지역 평균 휘발유 가격은 갤런당 약 3달러 19센트 수준까지 상승하며 단기간에 큰 폭으로 올랐습니다. 전문가들은 이번 상승의 가장 큰 원인… 타운뉴스 2026-03-10
AT&T, 본사 이전 전 달라스 시정에 ‘의문’ 제기 N새글 통신 대기업 AT&T가 본사를 달라스에서 이전하기로 결정하기 몇 달 전부터, 회사 경영진이 달라스 시 행정 운영에 우려를 제기했던 것으로 나타났습니다.달라스모닝뉴스 보도에 따르면, AT&T의 최고경영자 John Stankey는 지난해 5월 달라스 시 관계자들과 주고받은… 타운뉴스 2026-03-10
사우스웨스트, 달라스 러브필드–시애틀 직항 연중 운항 확대 N새글 사우스웨스트 항공이 달라스 러브필드 공항과 시애틀을 잇는 장거리 직항 노선을 확대 운항하면서 관심을 모으고 있습니다.NBC 보도에 따르면 사우스웨스트 항공은 달라스 러브필드 공항에서 시애틀 타코마 국제공항까지 운항하는 직항 노선을 연중 운항 체제로 확대했습니다. 이 … 타운뉴스 2026-03-10
이란 “전쟁 끝은 우리가 결정”…미·이스라엘에 강경 메시지 N새글 미국과 이스라엘이 이란에 대한 군사 작전을 이어가는 가운데, 이란 지도부가 강경한 입장을 재확인했습니다.이란 의회의장 모하마드 바게르 갈리바프는 현지시간 10일 “우리는 절대 휴전을 원하지 않는다”며 “침략자들이 다시는 이란을 공격할 엄두를 내지 못하도록 교훈을 줘야… 국제뉴스 2026-03-10
벨기에·노르웨이서 이틀 연속 폭발…유럽 테러 위협 고조 N새글 미국과 이스라엘, 이란 간 전쟁이 열흘 넘게 이어지는 가운데, 벨기에와 노르웨이에서 이틀 연속 폭발 사건이 발생했습니다.9일 새벽, 벨기에 동부 리에주의 한 유대교 회당, 시나고그 앞에서 폭발이 일어나 회당과 주변 건물 창문이 깨졌습니다. 회당은 1899년 세워진 역… 국제뉴스 2026-03-10
‘노란봉투법’ 시행 첫날…하청노조, 원청에 단체교섭 요구 잇따라 N새글 한국에서 이른바 ‘노란봉투법’ 시행 첫날인 10일, 하청 노동자들의 원청 기업을 상대로 한 단체교섭 요구가 잇따르고 있습니다. 한국노동조합총연맹, 한국노총은 산하 전국금속노동조합연맹과 전국택배산업노동조합은 각각 포스코와 쿠팡로지스틱스서비스(CLS)에 단체교섭을 요구… 한국뉴스 2026-03-10
사법개혁 3법 의결…법원, 제도 시행 대비 대응책 논의 N새글 정부가 이른바 ‘사법개혁 3법’을 국무회의에서 의결한 가운데, 사법부가 제도 시행에 대비한 후속 대응 마련에 나섰습니다. 법조계에 따르면 전국 법원장들은 오는 12일부터 이틀간 충북 제천에서 열리는 전국법원장회의에서 사법개혁 3법과 관련한 대응 방안을 논의할 예정입… 한국뉴스 2026-03-10
미·이스라엘 공습에 이란 타격 주장…트럼프 ‘전쟁 길지 않을 것’ N새글 미국과 이스라엘의 이란 군사 작전과 관련해 도널드 트럼프 대통령이 전쟁이 조만간 끝날 수 있다는 입장을 밝혔습니다. 월스트릿저널(WSJ) 보도에 따르면 트럼프 대통령은 9일 “이번 군사 작전이 예상보다 빠르게 진행되고 있으며 거의 마무리 단계에 가까워졌다”고 말했습니… 미국뉴스 2026-03-10
중동 전쟁 리스크에 유가 불안…미 증시 ‘롤러코스터’ N새글 중동 전쟁과 경제 지표 불확실성이 겹치면서 미국 증시가 최근 큰 변동성을 보이고 있습니다. 9일 CNBC보도에 따르면 투자자들은 중동 지역 긴장 고조와 국제유가 상승 가능성을 주요 변수로 주시하고 있습니다. 특히 미국과 이스라엘의 이란 공습 이후 중동 정세가 불안해… 미국뉴스 2026-03-10

dalkora